Buenas noticias: la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) dio luz verde esta semana a una compañía de biotecnología para que inicie los ensayos en humanos de un innovador tratamiento del VIH que se administra en una sola infusión intravenosa, y que podría convertirse en una futura “cura funcional” del virus. Excision Biotherapeutics llevará a cabo su tratamiento en ensayos de fase I/II en humanos, y que utiliza específicamente la tecnología de edición genética CRISPR en sus investigaciones contra los virus. Esta tecnología, ganadora del Premio Nobel, permite modificar el ADN humano y se considera revolucionaria para el tratamiento de muchas enfermedades.
“Nuestra estrategia desde el principio fue facilitar su administración, no solo en laboratorios bien equipados”, dijo el cofundador de Excision, Kamel Khalili, al Philadelphia Inquirer. “Si esto funciona, podría llevarse a cualquier parte”. En la actualidad, las personas con VIH pueden esperar vivir tanto como las no infectadas si se comprometen a seguir una terapia antirretroviral (TAR), una combinación de fármacos que deben tomarse a diario, poco después del diagnóstico, pero los medicamentos tienen sus inconvenientes, pues algunos causan efectos secundarios y no ofrecen una cura funcional.
El tratamiento del VIH de Excision, EBT-101, utiliza la tecnología genética CRISPR para “cazar” el ADN del VIH que está al acecho en las células humanas y cortarlo en tres lugares. “Si se hace un solo corte, el virus puede mutar a su alrededor. Nosotros hacemos múltiples cortes para desactivar el genoma viral”, dijo el director general de Excision, Daniel Dornbusch, a Fierce Biotech. El EBT-10 ya ha funcionado, hasta cierto punto, en células humanas, modelos de ratón y primates no humanos infectados con el VIS (la versión simia del VIH). Ahora que la FDA ha dado su bendición, Excision puede probar el tratamiento del VIH en humanos, con un ensayo de seguridad que se espera lanzar antes de finales de 2021.
Los ensayos incluirán a personas que ya tienen el VIH controlado mediante terapia antirretroviral. Los participantes recibirán una dosis de EBT-101 y posteriormente seguirán con la terapia antirretrovírica durante tres meses, tras los cuales dejarán la terapia y serán vigilados para detectar la reaparición del virus. La empresa también probará el EBT-101 en varios niveles de dosis.
El EBT-10 puede eliminar el VIH de las células del huésped, pero la cantidad de virus eliminada varía: dos tercios de los ratones seguían algo infectados y en algunos de los primates, más del 60% del ADN del VIH permanecía tras el tratamiento. Sin embargo, puede que no sea necesario eliminar el 100%: “Esa es la cuestión en el campo de la investigación: ¿Necesitamos eliminar por completo todas las copias virales para lograr la cura? Todavía no lo sabemos”, dijo Dornbusch. Si el EBT-10 puede curar funcionalmente el VIH, su administración a través de una única infusión intravenosa podría facilitar su distribución en lugar de una terapia antirretroviral de por vida, especialmente en algunos de los lugares donde el VIH está más extendido.
La noticia llega después de que Moderna anunciara en agosto que iba a iniciar sus propios ensayos en humanos para una vacuna contra el VIH. La empresa está utilizando la misma tecnología innovadora de ARNm que utilizó para producir su vacuna COVID-19, y muchos esperan que esta nueva tecnología sea la clave para detener un virus que ha eludido durante mucho tiempo los anticuerpos producidos por las vacunas debido a su capacidad de mutar rápidamente.
